Ученые отредактировали геном человеческого эмбриона

Американские исследователи успешно отредактировали ДНК человеческих эмбрионов, чтобы удалить наследственное заболевание сердца.

Используя технологию СRISPR-Cas9 ученые успешно извлекли ген с мутацией, которая вызывает серьезное заболевание сердца — гипертрофическую кардиомиопатию, пишет Science Alert . 

В ходе эксперимента ученые оплодотворили спермой мужчины, в генах которого есть соответствующая мутация, яйцеклетки 12 здоровых женщин. Эксперимент удался в 42 случаях из 58, то есть в 72 процентах случаев. Эмбрионы были уничтожены после пяти суток развития, их развитие не планировалось.

«Мы обнаружили, что эмбрионы сами чинят себя, если есть здоровая копия гена», — заявил ведущий автор исследования, Шухрат Миталипов из Орегонского университета в США. По его словам, работа оказалась проще, чем ожидали ученые.

При этом ученые подчеркивают, что за время эксперимента никаких отклонений и нежелательных изменений ДНК не наблюдалось.

Шухрат Миталипов выразил надежду, что новый метод может однажды быть применен к широкому спектру генетических заболеваний — более ч10000 известных расстройств могут быть прослежены до одного гена. Одной из следующих целей команды может быть ген BRCA, который связан с раком груди.

По словам авторов работы, есть много преимуществ для лечения на стадии эмбриона, а не ребенок или взрослого. Дело в том, что в случае эмбриона коррекции подвергаются лишь немногие клетки, в то время как в более зрелом человеке есть триллионы клеток, миллионы из которых должны быть исправлены, чтобы уничтожить следы болезни.